Preguntas frecuentes
LGMD2A/Calpainopathy Registry
Agradecemos su interés en LGMD2A/Calpainopathy Registry. A continuación encontrará algunas preguntas frecuentes. Si tiene más preguntas que no se hayan mencionado, lea el Registry@CureCalpain3.org.
1. ¿Qué es Coalition to Cure Calpain 3?
Coalition to Cure Calpain 3 (C3) fue fundado en octubre de 2010 como organización sin fines de lucro 501(c)(3) para cumplir la misión de impulsar posibles investigaciones y ensayos clínicos de alto nivel y educar a la comunidad mundial con respecto a esta enfermedad de distrofia muscular. El enfoque concreto de C3 es impulsar la investigación y, en última instancia, una cura para la distrofia muscular de cinturas de tipo 2A (limb-girdle muscular dystrophy type 2A, LGMD2A/R1), una forma de calpainopatía. Obtenga más información sobre C3 en https://www.curecalpain3.org.
2. ¿Quién es un participante del estudio?
Un participante del estudio es la persona sobre la que se ingresa información en el registro. En el caso de una persona independiente mayor de edad, esta persona dará su consentimiento e ingresará información sobre ella misma. Si una persona es menor de edad o es un adulto que requiere que alguien actúe en su nombre, una persona (cuidador/LAR, consulte abajo) que tenga la responsabilidad legal de su atención médica dará el consentimiento e ingresará información sobre el participante del estudio.
3. ¿Qué es un representante legalmente autorizado (legally authorized representative, LAR)?
Un LAR es alguien que, según las leyes vigentes, está autorizado a dar el consentimiento e ingresar datos en el registro en nombre de otra persona. El LAR puede ser uno de los padres o de los abuelos, el cónyuge, el cuidador o el tutor, siempre que tengan la autoridad legal para dar el consentimiento en nombre de esa persona. Un LAR deberá inscribirse en la plataforma IAMRARE con una cuenta de cuidador. Cuando un LAR actúa en nombre de un participante del estudio, se considera que es quien comunica la información en la investigación.
4. ¿Puede un participante elegir dejar de participar en el estudio después de haber dado su consentimiento?
Los participantes pueden retirarse del estudio en cualquier momento. Sin embargo, los investigadores podrán seguir usando la información que hayan reunido antes de que el participante cambiara de opinión. La información que ya se haya compartido con la plataforma RDCA-DAP o con otros investigadores antes del retiro no podrá recuperarse ni eliminarse.
5. ¿Qué es un comité de revisión institucional (Institutional Review Board, IRB)?
Un IRB es un comité designado formalmente por una institución o un investigador para revisar las investigaciones en las que participan personas, aprobar su inicio y realizar revisiones periódicas de ellas. El objetivo principal de dicha evaluación es garantizar la protección de los derechos y el bienestar de los participantes del estudio. También se conoce como comité de ética (Ethics Committee, EC) o comité de ética de las investigaciones (Research Ethics Board, REB) (en Canadá).
6. ¿Quién puede participar en el estudio?
Este estudio está abierto para cualquier persona a la que se le haya diagnosticado distrofia muscular de cinturas de tipo 2A (también conocida como LGMD2A, LGMDR1 relacionada con calpaína 3 y calpainopatía) o distrofia muscular de cinturas de tipo 1I (también conocida como LGMD1I o LGMDD4 relacionada con calpaína 3) y que cumpla con los criterios de inclusión del estudio para la participación.
7. ¿Existe algún costo por participar?
No hay ningún costo para el paciente por participar en este estudio.
8. ¿Cuánto tiempo durará este estudio?
Por lo general, un registro de la plataforma IAMRARE estará abierto por lo menos durante cinco años. Se les pedirá a los participantes que regresen al registro de manera periódica para actualizar su información. En este momento, no hay una fecha anticipada de finalización o cierre.
9. ¿Pueden reunirse datos en todo el mundo?
El registro utiliza una plataforma en línea que permite que los participantes aporten datos desde cualquier lugar del mundo. Las personas de otros países que ingresen datos en el registro deben saber que las leyes de datos y privacidad en los EE. UU. son diferentes de las de otros países. En este registro con sede en los EE. UU. se protegerán los datos y la privacidad según los requisitos de dicho país.
10. ¿Qué idiomas son compatibles con el registro?
LGMD2A/Calpainopathy Registry está disponible en inglés, español y francés.
11. ¿Qué es un comité de asesoramiento del registro?
Un comité de asesoramiento del registro es un comité que puede incluir científicos, médicos y defensores de pacientes. Supervisan el comportamiento de las personas y las organizaciones involucradas en el estudio. El comité brinda asesoramiento sobre la elaboración de encuestas y revisa los datos combinados del registro y el uso de este registro. Garantizará la evaluación apropiada de todas las solicitudes de investigación en relación con el uso de los datos del registro. También revisará las desviaciones del protocolo o de la confidencialidad y se asegurará de que esas desviaciones se comuniquen al IRB.