¡Bienvenido!
LGMD2A/Calpainopathy Registry es un registro en línea para personas con calpainopatía. Es patrocinado por Coalition to Cure Calpain 3 y está alojado en National Organization for Rare Disorders (NORD®) en su plataforma IAMRARE®. En este registro se reunirá información de participantes afectados por la calpainopatía (o de sus representantes autorizados).
¿Qué es un registro de pacientes?
Un registro de pacientes es una recopilación de información estandarizada sobre un grupo de pacientes que comparten una afección. La información puede usarse con diversos fines, como realizar estudios de evolución natural y respaldar el reclutamiento en ensayos clínicos específicos de la enfermedad. LGMD2A/Calpainopathy Registry permite:
- Apoyar el diseño de ensayos clínicos que exploren nuevos tratamientos para la calpainopatía.
- Describir a las personas que tienen calpainopatía y la manera en que la experiencia de las personas con esta enfermedad puede ser diferente.
- Entender cómo cambia la calpainopatía a lo largo de la vida de una persona.
- Aprender cómo se trata la calpainopatía y cómo responden las personas a esos tratamientos.
- Ayudar a desarrollar mejores prácticas, pautas de control y recomendaciones para que los médicos puedan saber cómo brindar la mejor atención con el fin de mejorar la calidad de vida y los resultados de las personas con calpainopatía.
- Identificar a las personas con calpainopatía que podrían estar dispuestas a participar en otros estudios de investigación o ensayos clínicos. Podrá elegir si quiere recibir información sobre estos otros estudios. Si lo elige, el personal del registro se comunicará con usted en nombre de investigadores externos para hablarle sobre estos estudios.
¿Qué tipos de datos se reunirán en LGMD2A/Calpainopathy Registry?
En LGMD2A/Calpainopathy Registry se reúnen datos sobre los temas siguientes:
- Datos sociodemográficos
- Antecedentes médicos y diagnóstico
- Tratamiento y avance de la enfermedad
- Manejo de la atención
- Calidad de vida
¿Los datos están seguros?
LGMD2A/Calpainopathy Registry sigue pautas gubernamentales estrictas para garantizar que se proteja la información de los pacientes. La plataforma se brinda mediante HTTPS, lo que significa que los datos se encriptan cuando se envían del navegador del usuario a los servidores de NORD. Los datos también se mantienen encriptados en la base de datos de NORD. Asimismo, las comunicaciones entre el servidor de la aplicación de la plataforma del registro y la base de datos están encriptadas. NORD guarda datos del registro del patrocinador y de los participantes en servidores encriptados de NORD y/o en servidores encriptados de proveedores externos que operan en Canadá. Se ofrecen servicios de respaldo periódicos en intervalos aceptables desde el punto de vista comercial. Estos servidores cumplen con los estándares de la industria y con las normativas internacionales y de los Estados Unidos, incluida la GDPR. Como sucede con cualquier tipo de información que se proporciona de forma electrónica, hay una probabilidad muy poco común de que la privacidad pudiera verse comprometida. Sin embargo, el registro y las medidas de seguridad reducen al mínimo las probabilidades de que esto ocurra.
Janet Woodcock, exdirectora del CDER de la FDA, habla sobre el Programa de Registro de NORD