Questions fréquentes
LGMD2A/Calpainopathy Registry
Nous vous remercions de l’intérêt que vous portez au registre LGMD2A/Calpainopathy Registry. Vous trouverez ci-dessous quelques questions fréquemment posées. Si vous avez d’autres questions qui ne figurent pas dans la liste, veuillez lire le document complet Document de questions fréquentes ou nous contacter à l’adresse https://www.curecalpain3.org.
1. Qui est Coalition to Cure Calpain 3 ?
Coalition to Cure Calpain 3 (C3) a été fondée en octobre 2010 en tant qu’organisation à but non lucratif (501(c)(3)) afin de remplir une mission visant à stimuler la recherche et les essais cliniques à fort potentiel tout en éduquant la communauté mondiale sur cette maladie qui entraîne une fonte musculaire. C3 s’est fixé pour objectif de stimuler la recherche et, à terme, de trouver un remède à la dystrophie musculaire des ceintures de type 2A (LGMD2A/R1), une forme de calpaïnopathie. Pour en savoir plus sur C3, rendez-vous sur https://www.curecalpain3.org.
2. Qui est le Participant à l’étude ?
Un Participant à l’étude est la personne au sujet de laquelle des informations sont saisies dans le registre. S’il s’agit d’une personne indépendante et majeure, elle donnera son consentement et saisira les informations la concernant. Si une personne n’est pas majeure ou s’il s’agit d’un adulte qui a besoin de quelqu’un pour agir en son nom, une personne (aidant/RL, voir ci-dessous) qui est légalement responsable de ses soins de santé donnera son consentement et fournira des informations sur le Participant à l’étude.
3. Qu’est-ce qu’un représentant légal (RL) ?
Un RL est une personne autorisée, en vertu de la législation applicable, à donner son consentement et à entrer des données dans le registre au nom d’une autre personne. Il peut s’agir d’un parent, d’un grand-parent, d’un conjoint, d’un soignant ou d’un tuteur, pour autant qu’il soit légalement habilité à donner son consentement au nom de la personne concernée. Un RL s’inscrit sur la plateforme IAMRARE avec un compte d’aidant. Lorsqu’un RL agit au nom d’un Participant à l’étude, il est considéré comme le rapporteur de la recherche.
4. Après avoir donné son consentement, un participant peut-il choisir de ne plus participer à l’étude ?
Les Participants peuvent se retirer de l’étude à tout moment. Toutefois, les chercheurs peuvent toujours utiliser les informations qu’ils ont recueillies avant que le Participant ne change d’avis. Les informations qui ont déjà été communiquées au RDCA-DAP et aux autre chercheurs avant le retrait ne peuvent pas être récupérées ou supprimées
5. Qu’est-ce qu’un comité d’examen institutionnel (CEI) ?
Un CEI est un comité officiellement désigné par une institution ou un chercheur pour examiner, approuver le lancement et procéder à un examen périodique d’une recherche impliquant des personnes. L’objectif principal de cette évaluation est d’assurer la protection des droits et du bien-être des participants à l’étude. On le nomme également Comité d’éthique (CE) ou Comité d’éthique de la recherche (CER) au Canada.
6. Qui peut participer à l’étude ?
Cette étude est ouverte à toute personne ayant reçu un diagnostic de dystrophie musculaire des ceintures de type 2A (également connue sous le nom de LGMD2A, LGMDR1 liée à la calpaïne 3 et Calpaïnopathie) ou de dystrophie musculaire des ceintures de type 1I (également connue sous le nom de LGMD1I ou LGMDD4 liée à la calpaïne 3) et répondant aux critères d’inclusion pour participer à l’étude.
7. La participation est-elle payante ?
La participation à cette étude est gratuite pour le patient.
8. Combien de temps cette étude durera-t-elle ?
Un registre sur la plateforme IAMRARE est généralement ouvert pendant au moins cinq ans. Les participants seront invités à revenir périodiquement sur le registre pour mettre à jour leurs informations. Aucune date de cessation ou de fermeture n’est prévue à ce jour
9. Les données peuvent-elles être collectées dans le monde entier ?
Le registre utilise une plateforme en ligne qui permet aux participants de fournir des données depuis n’importe où dans le monde. Les personnes d’autres pays qui saisissent des données dans le registre doivent savoir que les lois sur les données et la protection de la vie privée sont différentes aux États-Unis et dans d’autres pays. Ce registre basé aux États-Unis protégera les données et la vie privée conformément aux exigences américaines.
10. Quelles sont les langues prises en charge par le registre ?
Le LGMD2A/Calpainopathy Registry est disponible en anglais, en espagnol et en français.
11. Qu’est-ce que le Comité consultatif du Registre ?
Le Comité consultatif d’un registre est un comité qui peut être composé de scientifiques, de médecins et de défenseurs des patients. Ils supervisent la conduite des personnes et des organisations impliquées dans l’étude. Le Comité conseille sur l’élaboration d’enquêtes et examine les données combinées du registre et l’utilisation qui est faite de ce registre. Il veille à ce que toutes les demandes d’utilisation des données du registre à des fins de recherche soient correctement évaluées. Il examine également tout écart par rapport au protocole ou à la confidentialité et veille à ce que ces écarts soient signalés au CEI.